Obat Yatim adalah obat yang digunakan untuk mengobati penyakit langka. Mereka juga disebut "anak yatim". Kayaknya kalau penyakitnya jarang, ya susah ketemunya.
Sebuah paradoks sebenarnya sedang bekerja. Meskipun jarang, secara keseluruhan ada banyak pasien dengan diagnosis seperti itu. Misalnya, di negara-negara Eropa ada 30 juta di antaranya, yaitu, kira-kira setiap orang ke-15 menderita penyakit yatim piatu. Obat-obatan khusus ditujukan untuk pengobatannya.
Pendaftaran obat anak yatim
Obat ini biasanya mengikuti jalur produksi dan registrasi yang sama dengan obat konvensional. Tetapi mereka diberikan beberapa manfaat yang mendorong produsen untuk berinvestasi dalam pengembangan mereka.
Intervensi pemerintah untuk mendukung produksi datang dalam berbagai cara: keringanan pajak dan insentif, penyederhanaan akses ke pasar domestik, subsidi pembangunan, perluasan eksklusivitas pasar.
Siapa yang menetapkan status
Status obat Yatim ditetapkanobat-obatan oleh Committee for Orphan Medicinal Products, European Medicines Agency. Kemudian disetujui oleh Komisi Eropa. Baru setelah itu sertifikat pendaftaran diterbitkan.
Persyaratan
Agar permohonan status yatim piatu dapat disetujui, harus memenuhi persyaratan sebagai berikut:
- Harus digunakan untuk mendiagnosis, mengobati, atau mencegah penyakit yang mengancam jiwa atau kronis.
- Penyakit ini seharusnya mempengaruhi tidak lebih dari 5 orang dari 10.000 di Uni Eropa atau tidak mungkin penjualan produk farmasi akan menutupi biaya yang diperlukan untuk mengembangkannya.
- Tidak ada metode yang tepat untuk mendiagnosis, mengobati atau mencegah penyakit atau, jika dibuat, obat yang bersangkutan akan membantu pasien dengan penyakit tersebut.
Di tingkat hukum
Di Rusia pada akhir Maret 2010, RUU "Tentang Peredaran Obat-obatan" telah disetujui, yang mengatur peraturan negara tentang harga obat-obatan yang dianggap penting dan vital. Pada saat yang sama, tidak disebutkan apa yang disebut obat yatim piatu dalam versi final. Amandemen tersebut menghilang dari undang-undang setelah proofreading pertama oleh Duma Negara.
Karena ini, beberapa lusin yayasan amal bersatudalam pidatonya kepada Presiden Rusia. Mereka meminta untuk melegalkan peredaran obat yatim piatu dan menyederhanakan rezim untuk impor dan pendaftaran mereka di dalam negeri.
Akibatnya, sebuah pernyataan resmi dipublikasikan di situs web Kementerian Kesehatan. Dengan demikian, prosedur untuk mengimpor obat-obatan tersebut telah disederhanakan. Sekarang tidak lebih dari 5 hari.
Izin impor untuk penggunaan pribadi diterbitkan dalam format elektronik dengan tanda tangan digital. Berkat ini, pasien dari daerah terpencil tidak perlu lagi ke ibu kota, antre di kantor untuk mendapatkan izin.
Penyakit anak yatim
Contoh penyakit anak yatim adalah:
- Mukopolisakaridosis. Penyakit keturunan dalam bentuk parah, yang menyangkut gangguan metabolisme. Di Rusia, rata-rata sekitar 15 orang dilahirkan dengan penyakit ini setiap tahun.
- Hemofilia. Patologi herediter di mana defisiensi faktor pembekuan darah didiagnosis, yang memperlambat proses. 8.000 pasien telah terdaftar di Rusia.
- Kandidiasis mukosa kronis. Agen penyebabnya adalah jamur dari genus Candida. Biasanya terjadi pada anak di bawah 18 tahun.
Selain itu, daftar ini termasuk mucormycosis, zygomycosis, thymoma, sarkoma jaringan lunak ganas, cystic fibrosis, hiperprolaktinemia, sindrom Rett, kolitis ulserativa lambung, sindrom Majid, aniridia. Ini bukan satu-satunya patologi yatim piatu - daftarnya jauh lebih panjang.
Daftar obat-obatan populer
Obat penyakit anak yatim yang paling terkenal adalah:
- "Soliris". Bahan aktifnya adalah eculizumab. Obatnya adalah imunosupresan. Indikasi untuk penggunaan - sindrom hemolitik-uremik atipikal, serta hemoglobinuria nokturnal paroksismal. Kontraindikasi termasuk membawa Neisseria meningitides, infeksi aktif, kurangnya vaksinasi, patologi hati dan ginjal yang parah.
- "Enplate". Bahan aktif utama adalah romiplostim. Obat ini diresepkan untuk purpura trombositopenik idiopatik.
- "Elapraza". Komponen utamanya adalah idursulfase. Obatnya diresepkan untuk mucopolysaccharidosis tipe 2.
- "Tukang truk". Bahan utama obat tersebut adalah bosentan. Ini digunakan untuk hipertensi pulmonal.
- "Enbrel". Obat tersebut mengandung etanercept. Ini diresepkan untuk arthritis remaja dengan onset sistemik.
- "Mari kita lihat." Bahan aktifnya adalah galsulfase. Alat ini digunakan untuk mucopolysaccharidosis tipe keempat.
- "Actemra". Mengandung tocilizumab. Ini diresepkan untuk arthritis remaja dengan onset sistemik.
- "Revoley". Bahan aktifnya adalah eltrombopag. Alat ini digunakan untuk purpura trombositopenik idiopatik.
- "Aldazurim". Zat utamanya adalah laronidase. Ini diresepkan untuk mucopolysaccharidosis tipe 1.
- "Ilaris". Bahan aktifnya adalah canakinumab. Obatnya digunakan untuk arthritis remaja dengan serangan sistemik.
- "Keistimewaan". MiliknyaBahan aktifnya adalah imunoglobulin manusia. Obatnya diresepkan untuk purpura trombositopenik idiopatik.
- "Replagal". Zat aktifnya adalah agalsidase alfa. Ini diresepkan untuk penyakit Fabry.
- "Exjade". Bahan aktifnya adalah deferasirox. Obatnya digunakan untuk anemia aplastik yang tidak ditentukan.
- "Orfadin". Zat aktifnya adalah nitisinon. Ini diresepkan untuk tirosinemia.
- "Adempas". Mengandung riociguat. Ini diresepkan untuk hipertensi pulmonal.
- "Opsumite". Mengandung macitentan. Ini digunakan untuk hipertensi pulmonal.
- "Pemulihan". Mengandung sildenafil. Diresepkan untuk hipertensi pulmonal.
- "Miozim". Komponen utamanya adalah alglucosidase alfa. Obat tersebut digunakan untuk penyakit Pompe.
- "Kerudung". Bahan aktif utama adalah miglustat. Ini diresepkan untuk sphingolipidoses.
- "Ventavis". Mengandung iloprost. Diresepkan untuk hipertensi pulmonal.
- "Fabrazim". Mengandung agalsidase beta. Ini diresepkan untuk sphingolipidoses.
- "Volibris". Senyawa aktifnya adalah ambrisentan. Diresepkan untuk hipertensi pulmonal.
- "Ilomedin". Bahan aktifnya adalah iloprost. Obat ini digunakan untuk hipertensi pulmonal.
Daftar obat yatim piatu ini dianggap yang paling populer di antara obat-obatan yang diresepkan untuk penyakit.
Kontraindikasi
Narkoba dilarang diminum saatpeningkatan kerentanan terhadap senyawa aktif obat, serta dalam bentuk patologi hati dan ginjal yang parah. Anak-anak diberikan hanya setelah seizin dokter.
Kesimpulan
Jadi, Daftar Obat Yatim Piatu adalah daftar obat-obatan yang diresepkan untuk penyakit dari golongan dengan nama yang sama. Patologi seperti itu dianggap langka.
Untuk pengembangan obat yatim piatu, diberikan insentif kepada perusahaan. Pendaftaran dilakukan dengan cara yang sama seperti obat-obatan lainnya, tetapi dengan konfirmasi tambahan dari komisi terkait.
Untuk pasien, harus diingat bahwa hanya dokter yang boleh meresepkan obat. Pembelian obat sendiri tidak dianjurkan, karena mungkin tidak membawa hasil yang diinginkan, tetapi hanya memperburuk perjalanan penyakit.
